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Seltene Erkrankungen und Orphan Drugs - Neue Chancen durch die Biotechnologie

Von Dr. Michael Mehler

Neue Therapien werden möglich - dank BiotechnologieUnter Orphan Drugs versteht man Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen. Von seltenen Erkrankungen spricht man in der EU bei einer Häufigkeit von weniger als 5 Erkrankten unter 10.000 Personen. Bisher sind mehr als 5.000 solcher Erkrankungen identifiziert. In der Mehrzahl handelt es sich um schwerwiegende Stoffwechselerkrankungen, die zu mehr als 80% genetisch bedingt sind. Effektive Behandlungsmöglichkeiten stehen bis heute meist nicht zur Verfügung.

Die Anwendung moderner biotechnologischer Verfahren hat sowohl bei der Erforschung als auch bei der Entwicklung und Herstellung von wirksamen Medikamenten gegen seltene Erkrankungen enorme Fortschritte gebracht. Die Möglichkeiten, zielgenaue Therapien, die direkt in die gestörten Stoffwechselvorgänge eingreifen können, zu entwickeln, sind durch die Biotechnologie deutlich verbessert worden.

So ist es heute zum Beispiel möglich, durch Gabe eines gentechnisch hergestellten Enzyms bestimmte lysosomale Speichererkrankungen wie Morbus Gaucher oder Morbus Fabry - genetisch bedingte schwerwiegende Störungen des Fettstoffwechsels, an denen in Deutschland einige Hundert Patienten leiden - erfolgreich zu behandeln. Die Einführung von Beta-Interferon war ein Meilenstein für die Behandlung von Multipler Sklerose. Gentechnisch hergestellter Faktor VIII erlaubte eine effektive und sichere Behandlung der Bluterkrankheit (Hämophilie), und die Verfügbarkeit eines gentechnisch hergestellten humanen Wachstumshormons machte den so genannten Zwergenwuchs therapierbar, ohne die Risiken einer Übertragung von Creutzfeld-Jakob-Erregern in Kauf nehmen zu müssen.

Moderne Biotechnologie kann für viele Patienten, die an seltenen Erkrankungen leiden, neue Hoffnung auf Behandlung bedeuten. Unter normalen Marktbedingungen hat die aufwändige Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen jedoch häufig kaum Aussichten auf Amortisation der Investitionen. Um sicherzustellen, dass die Fortschritte der modernen Biotechnologie auch und verstärkt den Patienten, die unter der Vielzahl heute noch nicht behandelbarer seltener Erkrankungen leiden, zugute kommen, müssen Rahmenbedingungen geschaffen werden, die es etablierten wie jungen Biotech-Unternehmen ermöglichen, in diesen Bereichen zu forschen und entsprechende Arzneimittel verfügbar machen zu können. Ein Meilenstein war die EG-Verordnung für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten, die Anfang 2000 in Kraft getreten ist und zu einer Vielzahl von neuen Forschungsprojekten und auch zu 25 Zulassungen solcher Arzneimittel geführt hat. Diese EG-Verordnung sollte durch nationale Maßnahmen flankiert werden.


Dr. Michael Mehler ist Geschäftsführer der Actelion Pharmaceuticals Deutschland GmbH in Freiburg/Breisgau.

Stand: 20.04.2006