Gibt es überhaupt „künstliche“ seltene Erkrankungen durch „Orphanisierung“ („Slicing“)? Hinter dieser Frage steckt die mitunter geäußerte Meinung, dass die Industrie aus häufigen Erkrankungen „seltene“ mache, indem sie mehr oder weniger willkürliche Indikationsuntergruppen bildet, um sich Vorteile bei der Entwicklung, Zulassung und der frühen Nutzenbewertung in Deutschland zu verschaffen.

(© vfa / ACHSE e.V.)


Dieses Thema wurde am 5. November 2014 von Experten aus Patientenorganisationen, Wissenschaft, Medizin, Zulassung, Krankenkassen und Industrie in einer öffentlichen Veranstaltung mit knapp 130 Teilnehmern diskutiert (Programm). Diese wurde gemeinsam von der ACHSE e.V. (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen) und vfa bio (Interessengruppe Biotechnologie im vfa) ausgerichtet. Der Moderator fasste die verschiedenen Blickwinkel am Ende der Veranstaltung folgendermaßen zusammen:


  • Wichtig sei, dass alle Stakeholder für klare Begrifflichkeiten Sorge tragen – gerade im Hinblick auf Orphan Drugs und Personalisierte Medizin. Denn die Personalisierte Medizin wird häufig in einem Atemzug mit Orphan Drugs genannt und zwar dann, wenn es einem Unternehmen gelingt, für eine kleinere Patientengruppe innerhalb einer häufiger vorkommenden Erkrankung ein für die jeweilige Patientengruppe passendes personalisiertes Arzneimittel zu entwickeln. Entgegen vieler Meinungen erteilt die europäische Zulassungsagentur EMA bzw. die Europäische Kommission für ein solches Medikament jedoch keinen Orphan-Status, sondern schließt ein „Slicing“, also eine Aufteilung einer Indikation in kleinere „orphanfähige“ Subindikationen grundsätzlich aus.
  • Auch sollte immer im Blick behalten werden, dass die Orphan Drug-Regeln in den USA viel weitergehender sind als in der EU. Die Bildung von Subindikationen sei in der EU nur in ganz besonderen Ausnahmefällen möglich. Von einer Orphanisierung könne allein schon deshalb keine Rede sein, weil das zuständige Gremium bei der EMA – das Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) – sehr genau und streng die Orphan-Kriterien überprüft, und zwar einmal vor der Zuerkennung eines Orphan Drug-Status und ein zweites Mal kurz vor der Zulassung.
  • Aus Sicht der Patienten seien vor allem die fehlenden therapeutischen Optionen das Hauptproblem und nicht ein mögliches Zuviel an Orphan Drugs. Denn angesichts von geschätzten 6.000 bis 8.000 seltenen Erkrankungen und bisher erst circa 100 zugelassenen Orphan Drugs wird der hohe medizinische Bedarf mehr als deutlich.
  • Auch im Hinblick auf die Kosten, die durch die Orphan Drugs entstehen, müsse das System keine Welle erwarten, sondern könne derzeit die Kosten für Orphan Drugs gut verkraften. Dabei ist zu beachten, dass Patienten mit seltenen Erkrankungen, für die es noch kein spezifisches Arzneimittel gibt, durchaus auch hohe Kosten verursachen.

Ganz im Sinne der europäischen Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden, in der ausdrücklich festgestellt wird, dass Patienten mit seltenen Erkrankungen denselben Anspruch auf Behandlung mit Arzneimitteln haben, deren Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit belegt ist, wie andere Patienten auch, sollten nun die Maßnahmen des Nationalen Aktionsplans für Menschen mit seltenen Erkrankungen umgesetzt werden, um die Versorgungssituation der Betroffenen nachhaltig zu verbessern. Der in der Veranstaltung angesprochene Kulturwandel bei allen Beteiligten sowie neue Formen der Kooperationen sind hier ein richtiger und wichtiger Schritt in die Zukunft.