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Mehr als 50 Medikamente für Patienten mit seltenen Krankheiten zugelassen

Allein in den beiden letzten Jahren hat sich die Zahl der in Deutschland zugelassenen Medikamente gegen seltene Krankheiten fast verdoppelt. Die europäische Orphan-Drug-Gesetzgebung von 2000 zeigt Wirkung: Bis April 2009 haben rund 650 Arzneimittel die Zuerkennung des Orphan-Status erhalten, wovon inzwischen bereits 51 zugelassen sind. Mit diesen zugelassen Präparaten können in der EU knapp drei Millionen Patienten mit seltenen Krankheiten behandelt werden, und bei vielen weiteren Patienten kommen die in Entwicklung befindlichen Arzneimittel im Rahmen klinischer Prüfungen zur Anwendung.

Was sind seltene Krankheiten – oft auch „Orphan Diseases“ genannt?

Der Begriff Orphan Disease ist darauf zurückzuführen, dass es sich um Krankheiten handelt, um die sich wegen ihrer Seltenheit lange niemand so richtig gekümmert hat. Dies hat sich aber in den letzten Jahren geändert, zunächst 1983 in den USA, 1993 in Japan und schließlich mit dem Inkrafttreten der Europäischen Verordnung für Orphan Medicinal Products im Jahr 2000 in Europa. Diese Regelungen haben die Basis für geeignete Rahmenbedingungen zur Erforschung, Entwicklung, Zulassung und Vermarktung von Präparaten für die kleinen Patientengruppen, geschaffen mit dem Ziel, die Behandlungsmöglichkeiten der betroffenen Patienten zu verbessern.

Der Behandlungsbedarf bei seltenen Krankheiten ist nach wie vor sehr groß, denn bereits die Diagnose der Krankheiten gestaltet sich aufgrund ihrer Seltenheit als sehr schwierig. Dies ist zum einen auf die nichtausreichende Ausbildung der Ärzte im Hinblick auf die Vielzahl der seltenen Krankheiten zurückzuführen, zum anderen aber auch auf unzureichende Aufklärungsprogramme in der Öffentlichkeit. Und dies erschwert nicht nur die Diagnosestellung, sondern vor allem auch den Zugang der Patienten zu innovativen Therapien. Die zunehmende Entwicklung von Orphan Drugs bringt aber all den Patienten eine Aussicht auf Behandlungsmöglichkeit, die bislang gar nicht oder nur unzureichend therapiert werden konnten. Die forschenden Pharma-Unternehmen - und hier insbesondere auch viele Biotech-Firmen - engagieren sich auf diesem Gebiet, indem sie seltene Krankheiten erforschen und Arzneimittel für die wenigen betroffenen Patienten entwickeln.

Stand: 26. Mai 2009