Was haben Cushing-Syndrom, Duchenne Muskeldystrophie und Sichelzellanämie gemein? Auf den ersten Blick nicht viel. Diesen Krankheiten liegen unterschiedliche Ursachen zugrunde, sie betreffen verschiedene Bereiche des menschlichen Körpers, und auch ihre Symptome sind überhaupt nicht zu vergleichen. Dennoch eint diese Krankheiten eine Eigenschaft: Sie gelten alle als seltene Erkrankungen oder Orphan Diseases (engl. orphan = Waise).

Menschen, die von einer seltenen Erkrankung betroffen sind, haben es besonders schwer. Zusätzlich zu den schweren Krankheitssymptomen kommt die Tatsache, dass aufgrund der geringen Zahl an Betroffenen in der Bevölkerung lange Zeit wenig etablierte Behandlungsmethoden oder Forschungsansätze existierten. Um dies zu ändern, wurde 1983 in den USA der sogenannte Orphan Drug Act erlassen. Seit 2000 besteht eine ähnliche Regelung auch in Europa. Die kürzlich für das Jahr 2014 veröffentlichten Zahlen der FDA und der EMA zeigen den Erfolg dieser beiden Regelungen für die Behandlung von Patienten mit Orphan Diseases.

2014 wurden 49 Orphan Drugs in den USA zugelassen, so viele wie nie zuvor in einem Jahr (2013: 32). In Europa konnte die Zahl der Orphan Drug-Zulassungen in 2014 gegenüber dem Vorjahr von 7 auf 15 Zulassungen in etwa verdoppelt werden.

Orphan Drug-Zulassungen pro Jahr

(© vfa bio)

Auch bei den Orphan Drug-Zuerkennungen ist eine kontinuierliche Zunahme zu verzeichnen. 2013 gab es in Europa 136 Orphan Drug-Zuerkennungen (USA: 260), gegenüber 187 in 2014 (USA: 293). Das entspricht einer Steigerung um 37 Prozent (USA: 13 Prozent). Seit Einführung der Regelung erhielten in Europa insgesamt 1.406 Ansätze den Orphan Drug-Status (USA: 2.293)(1) ,(2) .

Orphan Drug-Zuerkennungen pro Jahr

(© vfa bio)

Damit ein Medikament von der EMA als Orphan Drug anerkannt wird, muss es folgende Bedingungen erfüllen: Die Krankheit, die damit behandelt werden soll, darf nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU betreffen; die Krankheit muss schwer bis lebensbedrohlich sein; es darf keine zufriedenstellende Behandlungsmethode etabliert sein und wenn doch, so muss der erhebliche zusätzliche Nutzen für den Patienten nachgewiesen werden. Die Richtlinien der FDA für Orphan Drugs in den USA sehen dagegen ein wenig anders aus: Hier dürfen nicht mehr als 200.000 Menschen der gesamten US-amerikanischen Bevölkerung von der Krankheit betroffen sein, damit einem Medikament der Status als Orphan Drug gewährt wird. In den USA fehlt zudem die Einschränkung, dass es noch keine zufriedenstellende Therapie gibt und es sich um Arzneimittel oder Diagnostika handeln muss. Dies – und der fast zwanzigjährige Vorsprung bei der Orphan Drug-Verordnung – erklärt auch, warum es in den USA deutlich mehr Orphan Drug-Zuerkennungen gibt als in Europa.

Die Orphan Drug-Regelung wurde eingeführt, um Unternehmen Anreize zu bieten, auch für Patienten mit seltenen Erkrankungen angemessene Behandlungsmethoden zu finden. Wird einem Medikament der Orphan Drug-Status von der Europäischen Kommission zuerkannt, bringt dies einige Vorteile wie administrative und finanzielle Hilfestellungen für die Zulassung bei der europäischen Arzneimittelagentur mit sich; so werden zum Beispiel vor allem kleinen Unternehmen bestimmte Gebühren erlassen(3) , (4) . In Europa ist der Status als Medikament gegen eine seltene Krankheit ab dessen Zulassung auf zehn Jahre befristet, in den USA ist er auf sieben Jahre begrenzt(5) . Nach Ablauf der Marktexklusivität und ggf. des Patentschutzes greift bei Orphan Drugs dann allerdings die gleiche Marktdynamik wie bei anderen Medikamenten, und es können Nachahmerpräparate in Wettbewerb treten.

Da viele seltene Erkrankungen genetisch bedingt sind, sind molekularbiologische Methoden von entscheidender Bedeutung bei der Aufklärung der den Krankheiten zugrunde liegenden Mechanismen und darüber hinaus wegbereitend für die Erforschung neuer diagnostischer und therapeutischer Optionen. Denn auch wenn die aktuellen Statistiken zeigen, wie erfolgreich die Regelungen zu Orphan Drugs sind, ist der medizinische Bedarf angesichts von circa 6.000 bis 8.000 seltenen Erkrankungen, von denen bisher nur ein Bruchteil durch die bis dato zugelassenen Orphan Drugs behandelbar ist, unvermindert sehr hoch.


(© vfa bio)

PDF-Download: Tabelle und Schaubilder Vergleich der Orphan Drug-Zuerkennungen und -Zulassungen in den USA (FDA) und der EU (EMA)




Literaturtipps:
(1) http://www.fdalawblog.net/fda_law_blog_hyman_phelps/2015/02/the-2014-numbers-are-in-fdas-orphan-drug-program-shatters-records.html
(2) http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Committee_meeting_report/2015/01/WC500180405.pdf
(3) http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000029.jsp&mid=WC0b01ac05800240ce
(4) http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/default.htm
(5) https://www.vfa.de/embed/pos-orphandrugs.pdf