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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 127 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 68 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2021) werden noch weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Achondroplasie
Erläuterung: Skelettdysplasie / Kleinwuchs mit gestörter Knorpel- und Knochenbildung
Betroffene in der EU [1]: 17.900
Wirkstoff: Vosoritid
Arzneimittel: Voxzogo®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Aug 2021
ADA-SCID
Erläuterung: schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID)
Betroffene in der EU [1]: 1.800
Wirkstoff: Autologe CD34+-Zellen, die für ADA kodieren
Arzneimittel: Strimvelis®
Firma: Orchard Therapeutics
Zulassung: Mai 2016
Adipositas durch Leptin-Rezeptor-Mangel
Erläuterung: genetisch bedingter Mangel an Bindestellen für das Hormon Leptin, das Sättigung signalisiert
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Setmelanotid
Arzneimittel: Imcivree®
Firma: Rhythm Pharmaceuticals
Zulassung: Jul 2021
Adipositas durch Proopiomelanocortin-Mangel
Erläuterung: unzureichende Hungerkontrolle durch Mangel dieser Hormonvorstufe
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Setmelanotid
Arzneimittel: Imcivree®
Firma: Rhythm Pharmaceuticals
Zulassung: Jul 2021
Akromegalie
Erläuterung: Riesenwuchs
Betroffene in der EU [1]: 88.000
Wirkstoff: Pasireotid
Arzneimittel: Signifor®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2014
Akromegalie
Erläuterung: Riesenwuchs
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Pegvisomant
Arzneimittel: Somavert®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2002
Ende Orphan-Status: Nov 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Alpha-Mannosidose
Erläuterung: erbliche lysosomale Speicherkrankheit
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Velmanase alfa
Arzneimittel: Lamzede®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Mrz 2018
Angioödem, hereditäres
Erläuterung: z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute
Betroffene in der EU [1]: 111.000
Wirkstoff: Icatibant
Arzneimittel: Firazyr®
Firma: Takeda
Zulassung: Jul 2008
Ende Orphan-Status: Jul 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Angioödem, hereditäres, Prophylaxe
Erläuterung: z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute
Betroffene in der EU [1]: 22.500
Wirkstoff: Lanadelumab
Arzneimittel: Takhzyro®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2018
Apnoe bei Frühgeborenen, primäre
Erläuterung: Aussetzen der Atmung über mehr als 20 Sekunden
Betroffene in der EU [1]: 37.500
Wirkstoff: Coffeincitrat
Arzneimittel: Peyona®
(früher: Nymusa)
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jul 2009
Ende Orphan-Status: Jul 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Aspergillose, invasive
Erläuterung: seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion
Betroffene in der EU [1]: 88.000
Wirkstoff: Isavuconazol
Arzneimittel: Cresemba®
Firma: Basilea
Zulassung: Okt 2015
Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS)
Erläuterung: Erkrankung der kleinen Blutgefäße
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Nov 2011
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 178.000
Wirkstoff: Tafasitamab
Arzneimittel: Minjuvi®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Aug 2021
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 200.000
Wirkstoff: Polatuzumab Vedotin
Arzneimittel: Polivy®
Firma: Roche
Zulassung: Jan 2020
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Aug 2018
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Tisagen Lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2018
B-Zell-Lymphom, primär, mediastinal, groß
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen, die sich häufig im Brustraum ansammeln
Betroffene in der EU [1]: 22.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Aug 2018
Barraquer-Simons-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 100
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Barrett-Ösophagus, photodynoamische Therapie
Erläuterung: Entfernung von Krebsvorstufen in der Speiseröhre
Betroffene in der EU [1]: 159.000
Wirkstoff: Porfimer natrium
Arzneimittel: PhotoBarr®
Firma: Pinnacle Biologics
Zulassung: Mrz 2004
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen
Berardinelli-Seip-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus