Orphan Diseases
9. Juli 2010
NAMSE: Das nationale Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Erkrankungen
In Europa wird jede schwere Krankheit, von der maximal einer von 2.000 Einwohnern betroffen ist, als seltene Krankheit - oder „orphan disease“ - definiert. Ende Juni 2010 waren 60 Orphan-Arzneimittel in Europa zugelassen. An mehreren hundert weiteren wird derzeit intensiv gearbeitet.
Im Einklang mit dem Subsidiaritätsprinzip, wonach die EU nur eine koordinierende Funktion im Bereich Gesundheit ausüben kann, liegt die Diagnose, Behandlung und Versorgung von Patienten – auch solchen mit seltenen Krankheiten – in der Verantwortung der einzelnen EU-Mitgliedsstaaten. Nationale Pläne für seltene Erkrankungen sollen zum einen die gesundheitliche Situation von Menschen mit seltenen Krankheiten verbessern. Zum anderen soll auch die Kooperation zwischen den Mitgliedsstaaten auf diesem Gebiet verbessert und ein gemeinsamer europäischer Ansatz herauskristallisiert werden, der eine flächendeckende und qualitativ hochwertige Gesundheitsversorgung von Menschen mit seltenen Krankheiten gewährleistet.
Die NAMSE-Steuerungsgruppe hat in ihrer Auftaktsitzung Ende Juni 2010 vier Arbeitsgruppen eingesetzt, die bei folgenden Themenkomplexen jeweils bestehende Defizite identifizieren und Maßnahmen vorschlagen sollen, wie etwaige Lücken im System geschlossen werden können:
Pharmaforscher in einem Labor von Genzyme in den USA. Hier wurden u.a. Medikamente gegen seltene erbliche Stoffwechselkrankheiten (lysosomale Speicherkrankheiten wie Morbus Gaucher) entwickelt
(© Genzyme)
Am 8. März 2010 hat das Bundesgesundheits- ministerium gemeinsam mit dem Bundesforschungs- ministerium und der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) ins Leben gerufen. In diesem Aktionsbündnis sind alle relevanten Akteure in Deutschland vertreten, um die in diesem Gebiet bestehenden Defizite zu analysieren und anzugehen. Das Aktionsbündnis soll insbesondere Zuarbeit zur Erstellung eines nationalen Aktionsplans für seltene Erkrankungen leisten. Damit setzt Deutschland die an die EU-Mitgliedsstaaten gerichteten Empfehlungen des Rates der Europäischen Union vom Juni 2009 um, bis spätestens Ende 2013 Aktionspläne oder Strategien für seltene Krankheiten zu erarbeiten und zu etablieren.
Im Einklang mit dem Subsidiaritätsprinzip, wonach die EU nur eine koordinierende Funktion im Bereich Gesundheit ausüben kann, liegt die Diagnose, Behandlung und Versorgung von Patienten – auch solchen mit seltenen Krankheiten – in der Verantwortung der einzelnen EU-Mitgliedsstaaten. Nationale Pläne für seltene Erkrankungen sollen zum einen die gesundheitliche Situation von Menschen mit seltenen Krankheiten verbessern. Zum anderen soll auch die Kooperation zwischen den Mitgliedsstaaten auf diesem Gebiet verbessert und ein gemeinsamer europäischer Ansatz herauskristallisiert werden, der eine flächendeckende und qualitativ hochwertige Gesundheitsversorgung von Menschen mit seltenen Krankheiten gewährleistet.
Die NAMSE-Steuerungsgruppe hat in ihrer Auftaktsitzung Ende Juni 2010 vier Arbeitsgruppen eingesetzt, die bei folgenden Themenkomplexen jeweils bestehende Defizite identifizieren und Maßnahmen vorschlagen sollen, wie etwaige Lücken im System geschlossen werden können:
- Informationsmanagement
- Wege zur frühzeitigen Diagnose seltener Erkrankungen
- Versorgung, Zentren, Netzwerke und
- Forschung.