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Behandlungsmethoden und Forschungsansätze

Immer mehr Patienten mit seltenen Erkrankungen behandelbar


Immer mehr Patienten mit seltenen Erkrankungen behandelbar
(© vfa bio)
Kürzlich für das Jahr 2014 veröffentlichte Zahlen der Zulassungsbehörden FDA und EMA zu Zuerkennungen und Zulassungen von Orphan Drugs zeigen den Erfolg zweier Regelungen für die Behandlung von Patienten mit seltenen Erkrankungen.
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PRESSEMITTEILUNG 006/2016 Zum Tag der seltenen Erkrankungen am 29. Februar:

Patienten brauchen mehr Orphan Drugs


Pharmaforscher treiben rund 1.500 Projekte für neue Medikamente gegen seltene Krankheiten voran.
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Gendiagnostik

PhenIX: Exom-Sequenzierung und Phänotypisierung zur schnelleren Diagnose seltener Erkrankungen


PhenIX: Exom-Sequenzierung und Phänotypisierung zur schnelleren Diagnose seltener Erkrankungen
(© Fotolia / psdesign1)
Wissenschaftler haben ein Testverfahren zur Verbesserung und Beschleunigung der Diagnose für Menschen mit seltenen Erbkrankheiten entwickelt. Das System kombiniert Befunde aus dem klinischen Krankheitsbild des Patienten mit seiner genetischen Analyse.
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Veranstaltungsbericht

Mythos "Orphanisierung"?!


Mythos "Orphanisierung"?!
(© vfa / ACHSE e.V.)
Gibt es „künstliche“ seltene Erkrankungen durch „Orphanisierung“? Hinter dieser Frage steckt der mitunter geäußerte Mythos, dass die Industrie aus häufigen Erkrankungen „seltene“ mache, indem sie mehr oder weniger willkürliche Indikationsuntergruppen bildet. vfa bio und ACHSE e.V. klären in einer gemeinsamen öffentlichen Veranstaltung über den Mythos "Orphanisierung" auf.
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Seltene Erkrankungen

Was der Orphan Drug-Status für ein Medikament bedeutet (und was nicht)


Was der Orphan Drug-Status für ein Medikament bedeutet (und was nicht)
(© vfa / H. Klappert)
Orphan Drugs sind Medikamente für Patienten mit seltenen Erkrankungen. Für diese gelten besondere Bestimmungen.
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Digitorial