Der "Billion-Dollar-Breakthrough" der Biotechnologie?

 

Die noch recht junge Schlüsseltechnologie der Ribonukleinsäure-Interferenz (RNAi) wurde vom "Fortune Magazine" 2003 zum "Billion-Dollar-Breakthrough" der Biotechnologie gekürt. Andere sehen in ihr eine Revolution der Medikamentenentwicklung und der Genomforschung. Das wissenschaftliche Journal "Science" bezeichnete die RNAi als den wissenschaftlichen Durchbruch des Jahres 2002.

RNAi wird eingesetzt zum "Gene Silencing", also zur Stilllegung von Genen. Von außen zugeführte, spezifische RNA wird zur Blockade bestimmter Gene und zur Hemmung ihrer Proteinexpression verwendet. Dies ist zum einen von herausragender Bedeutung in der Forschung, beispielsweise bei der Aufklärung der Funktion einzelner Gene. RNAi wird darüber hinaus auch bei der Targetvalidierung, also bei der Absicherung eines neuen Ziels für Medikamente, eingesetzt, und große Hoffnungen richten sich zudem auf ihren therapeutischen Einsatz. Hierbei sollen krankmachende Gene, z. B. bei Infektions- oder Krebserkrankungen durch kurze RNA-Stücke gezielt blockiert werden, so dass der Patient mittels RNAi geheilt oder zielgerichtet therapiert werden kann. Denkbar ist darüber hinaus möglicherweise auch ein präventiver Einsatz, um einem Krankheitsausbruch vorzubeugen.

Entdeckt wurde die RNAi Methode erst 1997 von den US-amerikanischen Forschern Andrew Fire von der Stanford University in San Francisco und Craig Mello von der University of Massachusetts in Worcester. Die beiden Forscher sind dafür im Herbst 2006 mit dem Nobelpreis für Medizin ausgezeichnet worden. Aber auch deutsche Forscher haben maßgeblich an dieser Schlüsseltechnologie mitgewirkt. So gelang es dem Deutschen Thomas Tuschl im Jahr 2001, die Technik auch für Säugetierzellen nutzbar zu machen. Er hatte damals erkannt, dass die RNA-Moleküle kurz genug sein müssen - so genannte "short interfering RNA" (siRNA) - damit sie für Säugetiere und Menschen unschädlich sind. Normalerweise stürzen sich Säugetierzellen bei Kontakt mit doppelsträngiger RNA in den programmierten Zelltod. Dies ist vermutlich ein Schutz des Körpers gegen Virusinfektionen, die häufig doppelsträngige RNA produzieren. Tuschls Erkenntnisse der siRNA waren somit ein Meilenstein in der Weiterentwicklung der RNAi. Ein deutsches Biotech-Unternehmen hält darüber hinaus ein Schlüsselpatent für die therapeutische Anwendung von RNAi. Auch wenn sich dieses Unternehmen mittlerweile mit einer US-amerikanischen Firma zusammengeschlossen hat, kann man nichtsdestotrotz mit Fug und Recht von einer starken und wichtigen Beteiligung deutscher Forscher bei der Entwicklung der RNAi sprechen.

Mit der Erforschung und Entwicklung von Medikamenten, basierend auf der RNAi-Technik, hat man ein neues und sehr komplexes Terrain beschritten; noch hat aber kein RNAi-Medikament Marktreife erlangt. Vieles gilt es noch zu erforschen, wie beispielsweise das Einbringen der doppelsträngigen RNA-Moleküle in die Zellen und das Erreichen der erforderlichen Wirkkonzentrationen. Für viele Patienten birgt RNAi in jedem Fall neue therapeutische Optionen für die Zukunft. Etliche spezialisierte Biotech-Firmen sind bereits - basierend auf der RNAi-Technologie - entstanden, und auch für die etablierten Biotech- und Pharmafirmen spielt RNAi bereits eine bedeutende Rolle in der Erforschung und Entwicklung neuer und innovativer Medikamente.

Stand: 08.01.2007